¡En 2018 hemos crecido mucho! Nos hace mucha ilusión compartir con vosotros los éxitos de este año. Estos números son el resultado del trabajo de todos y cada uno de vosotros. ¡Gracias por ser unos profesionales ‘Imparables’! Para la Fundación es todo un orgullo contar con este equipo. Hasta que la curamos, no vamos a parar.

En octubre lanzamos, con mucha ilusión, el reto para conseguir un millón de euros y hacer posible "La fábrica de células imparables - el ensayo". Un estudio clínico liderado por el equipo del Dr. Javier Briones, del campus San Pablo, para ofrecer un nuevo tratamiento de inmunoterapia CART pacientes de linfoma de Hodgkin y linfomas T que han agotado las opciones terapéuticas.

Era la primera vez que emprendíamos un reto tan ambicioso para financiar un ensayo clínico y la respuesta de nuestra base social ha sido increíble: gracias a la generosidad de nuestros socios, las empresas colaboradoras y las iniciativas solidarias, en menos de tres meses hemos llegado al millón de euros.

Con la finalidad de conmemorar esta fecha, desde la Fundación quisimos organizar una charla informativa con medios de comunicación per presentar un estudio europeo pionero sobre una de les leucemias infantiles más letales.

En este encuentro participaron el Dr. Pablo Menéndez y la Dra. Clara Bueno del grupo Células Madre, Cáncer Mesenquimal y Desarrollo del Instituto Josep Carreras. También asistió, junto a sus padres, Inés, una niña de 7 años que superó una leucemia.

El encuentro tuvo una muy buena acogida y en ella se expusieron los trabajos del grupo del Instituto en cooperación con el equipo del Dr. Ignacio Varela de la Universidad de Cantabria.

Estos trabajos fueron publicados en la prestigiosa revista Haematologica, publicación de la European Hematology Association (EHA y plantean nuevos enfoques y herramientas de pronóstico para mejorar la supervivencia de uno de los tipos de leucemia infantiles más letales.

La leucemia linfoblástica aguda de tipo B es el cáncer infantil más frecuente (supone un tercio de las neoplasias pediátricas) y, habitualmente, tiene un pronóstico de curación favorable, superior al 85%. A pesar de ello, existen subtipos de la enfermedad con expectativas completamente diferentes. Es el caso de la leucemia linfoblástica aguda pro B del lactante con translocación t (4; 11) (MLL-AF4 +), un tipo muy poco frecuente que se diagnostica especialmente en lac¬tantes (menores de 1 año) y, casi siempre, tiene un diagnóstico fatal. Este tipo de leucemia, de origen embrionario, acostumbra a desarrollarse junto con una expansión de la enfermedad hacia el sistema nervioso. Por ello, los porcentajes de curación son muy reducidos.

En uno de los trabajos publicado en Haematologica, el equipo del Campus Clínic-UB del del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, en colaboración directa con los Dres. Ignacio Varela y Antonio Agraz-Doblas, investigadores de la Universidad de Cantabria que desarrollan su labor en el Instituto de Biomedicina y Biotecnología de Cantabria (IBBTEC), centro mixto de investigación UC, Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y Sodercan, han secuenciado el genoma de 124 niños diagnosticados con este subtipo de leucemia. Es uno de los estudios más amplios que se han realizado hasta ahora en casos de lactantes con leucemia a nivel internacional y se ha llevado a cabo con muestras de pacientes europeos, tratados con el protocolo europeo Interfan, en colaboración con el Hôpital Trousseau de Paris; el Princess Máxima Center for Pediatric Oncology de Utrecht y la Universidad Erasmus de Rotterdam, ambos en Holanda; y el Hospital Pediátrico de Monza en Italia.

Este estudio ha permitido descubrir que el genoma de este subtipo de leucemia es el más estable de cualquier cáncer pediátrico secuenciado hasta el momento. ¿Cómo un genoma tan estable en niños de pocos meses puede tener un desarrollo tan agresivo? Esta pregunta todavía queda por resolver. Aun así, el estudio sugiere que existen cambios a nivel epigenético ya adquiridos en el embarazo y su desarrollo. Asimismo, el grupo ha detectado un biomarcador muy importante para el pronóstico de este tipo de enfermedad. Los pacientes que expresan el gen AF4-MLL tienen un porcentaje significativamente mayor de supervivencia (62,4 % vs. 11,7%). Esta conclusión supone un importantísimo avance en la elección del tratamiento más intenso y efectivo para paciente.

Haematologica este mismo mes también ha recogido el trabajo liderado por la Dra. Clara Bueno. Un estudio que se centra en el mismo tipo de leucemia, pero focalizando el esfuerzo científico en la célula original embrionaria que ha degenerado en esta mutación. Dicho de otro modo: ¿qué factores confluyen para que aparezca la leucemia en el embrión?

La translocación cromosómica t (4; 11) se asocia con leucemia linfoblástica aguda infantil pro-B de alto riesgo y surge prenatalmente durante la hematopoyesis embrionaria (el proceso de formación, desarrollo y maduración de los elementos de la sangre del feto). Por ello, es un cáncer del desarrollo. En el embrión, la hematopoyesis surge en tres fases: primero en la aorta, durante las primeras semanas; después en el hígado, entre la semana 18 a 20 de la gestación, y a posteriori en la médula ósea; donde ya se realizará la hematopoyesis tras el nacimiento. El equipo del Campus Clínic ha discernido que existe una cooperación funcional y molecular entre las fusiones MLL-AF4 (MA4) y AF4-MLL (A4M) durante el desarrollo hematopoyético humano. Esta diferenciación hematopoyética temprana deteriorada es resultante de la translocación cromosómica (4; 11). En un segundo plano, el grupo de la Dra. Clara Bueno se dirigirá al estudio epigenético de qué sucede, qué está cambiando en la expresión de los genes de estos embriones sin modificar el ADN.

El grupo del Dr. Pablo Menéndez, investigador ICREA, es uno de los pocos de todo el mundo dedicado a este tipo de leucemia. Sus trabajos, así como los del Dr. Ignacio Varela, han merecido ayudas europeas del European Research Council (ERC). Concretamente en relación con este estudio, el Dr. Menéndez ha recibido el apoyo con 2 millones de euros (proyecto Infantleukemia, acuerdo de subvención nº 646903) y el grupo del Dr. Ignacio Varela ha recibido casi 1,5 millones de ERC (proyecto Intraheteroseq, acuerdo de subvención nº 637904). Ambos grupos cuentan también con ayudas estatales para sus proyectos, principalmente en el marco del MINECO, así como de otros organismos nacionales e internacionales que apoyan la investigación en el área de las leucemias infantiles.

¡El Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) ha obtenido la calificación de la World Marrow Donor Association!

Esta asociación es la única aglutina 106 registros de todo el mundo y sólo 30 de ellos han obtenido esta calificación.

Desde hace 2 años, la Fundación ha estado trabajando para alcanzar los estándares de calidad, eficiencia y buenas prácticas que promueve esta asociación mundial.

Este reconocimiento internacional valida el REDMO como un registro que vela por la seguridad y los derechos de los donantes.

En el mes de octubre desde la Fundación se inició una campaña de captación de fondos con el objetivo de recaudar 1 millón de euros para poner en marcha un ensayo clínico que hemos llamado «La fábrica de células imparables».

Es un tratamiento de inmunoterapia CAR del que se podrían beneficiar todos los pacientes que ya no tienen arsenal terapéutico disponible debido a la resistencia de sus enfermedades a los tratamientos habituales. Está especialmente dirigido a pacientes de linfoma de Hodgkin o de linfomas T como el linfoma anaplásico de células grandes, enfermedades cuyas células tienen unos receptores llamados CD30.

El día 12 de diciembre hicimos una rueda de prensa en el Hospital de Sant Pau en la que se presentó el proyecto de la mano del doctor Jordi Sierra, jefe del Servicio de Hematología del Hospital de Sant Pau; el doctor Javier Briones, hematólogo del Hospital de Sant Pau, investigador clínico en el área de inmunoterapia asociado al Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras; el doctor Manel Esteller, director designado del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, el doctor Evarist Feliu, vicepresidente de la Fundación Josep Carreras contra la Leucemia y Mireia Agudo, paciente de linfoma no Hogdkin.

Para llevar a cabo esta campaña diseñamos una web donde podrás encontrar toda la explicación del proyecto ¡Entra en www.imparables.org y comparte la información! Entre todos llegaremos al objetivo.

A fecha de hoy ya llevamos recaudados más de 880.000 € gracias a la colaboración de nuestros socios y de todos aquellos que se han sumado a este proyecto a través de donativos, actos benéficos o haciéndose socios de la Fundación.